Tratamiento
En la última década, los avances en la comprensión biológica de los mecanismos de formación del amiloide de TTR han llevado al desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas destinadas a reducir el depósito de amiloide en los órganos o la síntesis de TTR en el hígado mediante:
Estabilizadores del tetrámero de TTR con el fin de prevenir la disociación en monómeros de amiloide o la escisión en fragmentos amiloidogénicos.
Supresores de la síntesis de TTR, bloqueando la traducción del ARN mensajero (mRNA) en los hepatocitos. Son los denominados silenciadores genéticos.
Reconocimiento de las fibrillas de ATTR por el sistema inmune e incremento de su eliminación de los órganos vitales mediante anticuerpos monoclonales..
Es importante recalcar que un diagnóstico rápido es esencial para permitir el tratamiento a tiempo de las manifestaciones sistémicas, ya que la terapia es más eficaz en las etapas iniciales de la enfermedad.