Tratamiento

En la última década, los avances en la comprensión biológica de los mecanismos de formación del amiloide de TTR han llevado al desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas destinadas a reducir el depósito de amiloide en los órganos o la síntesis de TTR en el hígado mediante:

• Estabilizadores del tetrámero de TTR con el fin de prevenir la disociación en monómeros de amiloide o la escisión en fragmentos amiloidogénicos.

• Supresores de la síntesis de TTR, bloqueando la traducción del ARN mensajero (mRNA) en los hepatocitos. Son los denominados silenciadores genéticos.

• Reconocimiento de las fibrillas de ATTR por el sistema inmune e incremento de su eliminación de los órganos vitales mediante anticuerpos monoclonales..